AI 制药进入确证期：第一个 AI 全流程药物已到 III 期

AI 制药的故事讲了十年，2026 年终于走到了一个可以验证的位置：全球首个由 AI 全流程发现（AI 靶点 + AI 分子设计）的药物 rentosertib 已于 7 月启动 III 期临床试验，其 II 期疗效数据 2025 年 6 月发表于《Nature Medicine》。这是从概念验证走向关键疗效确证的标志性事件。这篇把证据和泡沫分开摆。

核心数据：AI 分子在临床上表现如何

BCG 团队 2024 年的统计（发表于 Drug Discovery Today，被引 200+）与 2026 年第三方追踪：

数量：2024 年约 67 个 AI 发现分子进入临床；截至 2026 年年中，第三方追踪已超过 75 个处于活跃临床试验。
I 期成功率：80–90%，显著高于历史行业均值（约 40–65%）。
II 期成功率：约 40%，仅与历史行业均值持平。

这组数字的含义很清楚：AI 目前验证的是「更好的安全性/可开发性」，尚未证明「更好的疗效」。疗效验证仍是 AI 制药必须跨过的门槛——而决定成败的 II/III 期数据，第一个样本就是 rentosertib。

rentosertib：最完整的公开案例链

英矽智能（Insilico Medicine）的这款口服 TNIK 抑制剂（特发性肺纤维化 IPF 适应症）是观察 AI 制药全流程的最佳样本：

节点	数据	对照
立项到临床前候选提名	< 18 个月，成本约为传统流程的 1/10，平台仅设计合成 < 80 个分子	传统发现到 I 期通常 4–6 年
进入 I 期	候选提名后约 30 个月	约缩短一半
II 期（Nature Medicine 2025-06）	60mg 组 12 周 FVC 较安慰剂改善约 98.4 mL，呈剂量依赖性	安全性耐受性良好
III 期（2026-07 启动）	GENESIS-IPF-3 于 9 月完成首例患者给药，覆盖约 47 家中国研究中心	结果预计最早 2027–2028 读出

注意最后一行的措辞：立项至 III 期约 7.5 年，与传统路径相当——周期压缩集中在发现阶段，临床开发阶段未缩短。

公司层面的佐证：英矽智能 2026 上半年营收过亿美元（官网公告），40+ 条在研管线、累计提名 31 个临床前候选物，其中约 10 个进入临床；另一款 ISM6331（泛 TEAD 抑制剂）的首次人体试验数据入选 2026 ESMO 年会。

前沿模型厂商集体进入生命科学

通用大模型厂商正在从「通用助手」转向生命科学专用产品线：

OpenAI：4 月发布生命科学专用模型 GPT-Rosalind（药物发现与基因组学）；9 月 GPT-6 系列主打科研与复杂推理。
Anthropic：7 月推出面向药企的 Claude Science 研发工作台；8 月发布 Claude 智能体驱动的蛋白质设计成果（产出经实验验证的新结合蛋白）。
Google 系：Isomorphic Labs 2 月发布「超越 AlphaFold」的 IsoDDE 药物设计引擎，5 月完成 21 亿美元 B 轮——AI 药研史上最大单笔融资。
国内算力：中科曙光在 2026 科学智能大会展示全链路 AI4S 算力方案；行业媒体指出 AI 制药正从单点工具升级为「数据—算力—模型—应用」一体化平台的算力竞赛。

长寿科学：第二个战场，资本显著加码

2026 年一季度长寿生物科技融资约 37.4 亿美元（49 笔，同比增长 56%）。代表玩家：Altos Labs（细胞重编程，累计约 30 亿美元）；NewLimit（表观遗传重编程，6 月完成 4.35 亿美元 C 轮，私人长寿公司之最）；Retro Biosciences（Sam Altman 创始投资，新一轮首关估值 18 亿美元）；BioAge Labs（2024 年 9 月已 IPO）。

学术侧最扎实的证据是 Scripps Research 2025 年的工作：用 AI 筛选抗衰老药物，超过 70% 的 AI 识别候选物在模式生物中显著延长寿命——少有的前瞻性实验命中率。但要清醒：尚无任何 AI 长寿药物完成确证性临床试验，而 BioAge 的 STRIDES II 期曾在 2024 年 11 月未达主要终点。

「AI 缩短研发周期」的证据边界

这是最容易说得过头的命题，准确表述分两半：

有实证支撑的（发现/临床前阶段）：早期发现周期压缩约 50–70%（个案 18 个月 vs 传统 4–6 年）；早期成本大幅下降；I 期安全性成功率显著提升。2026 年系统综述确认 AI 收益集中在早期发现阶段。

尚不能宣称的（临床阶段与终端结果）：没有证据表明 AI 缩短了临床试验本身；尚无 AI 起源药物完成上市审批全流程；成本数据口径混乱（英矽案例的「发现成本」在不同来源中从 15 万到 600 万美元不等）；负面样本同样存在（Exscientia 的 DSP-1181——2020 年首个进入临床的 AI 设计分子——在 I 期后未继续推进）。

往后看 12–24 个月

rentosertib III 期数据读出（预计 2027–2028）将决定整个 AI 制药叙事能否兑现；
通用模型专用化（GPT-Rosalind、Claude Science、IsoDDE）对传统 AI 制药平台是替代还是融合；
长寿板块的证伪点：部分重编程资产将陆续进入首次人体试验，「衰老生物标志物能否作为临床终点」是监管与资本共同面对的问题；融资热度（Q1 +56%）需警惕与临床验证进度错配。